Cystadane 1 g proszek doustny

1 g proszku zawiera 1 g bezwodnej betainy.

Bezwodna betaina zmniejsza stężenie homocysteiny w osoczu w następujących trzech postaciach homocystynurii — niedobór CBS, niedobór MTHFR i defekt enzymatyczny cbl. Siła działania leku wzrasta wraz z bezwzględnym nasileniem hiperhomocysteinemii. Nie ustalono bezwzględnej dostępności biologicznej bezwodnej betainy. Po podaniu bezwodnej betainy w pojedynczej doustnej dawce 50 mg/kg mc. wchłanianie było szybkie (t_max = 0,9 ± 0,3 h. i C_max = 0,9 ±0,2 mM). Po wielokrotnym podaniu dawki 100 mg/kg mc./dobę przez 5 dni kinetyka procesu wchłaniania nie uległa zmianie. Po wielokrotnym podaniu dawki 100 mg/kg mc./dobę przez 5 dni T_0,5 fazy dystrybucji istotnie się wydłużył (do 36 h) na skutek zjawiska redystrybucji i wysycenia mechanizmów transportowych. Bezwodna betaina jest dawcą grupy metylowej. Szybkość eliminacji jest niewielka (śr. T_0,5 wynosi 14 h, a średnia wartość klirensu całkowitego [CL/F] 84 ml/h/kg). Przy założeniu 100% dostępności biologicznej klirens nerkowy jest nieistotny (5% klirensu całkowitego).

Leczenie wspomagające homocystynurii obejmujące następujące niedobory lub defekty enzymatyczne: beta-syntazy cystationinowej (CBS), reduktazy 5,10-metylenotetrahydrofolanowej (MTHFR), metabolizmu koenzymu kobalaminy (cbl). Preparat należy stosować jako uzupełnienie innych metod leczenia, np. witaminą B₆ (pirydoksyną), witaminą B₁₂ (kobalaminą), folianami i leczenia dietetycznego.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Preparatu nie wolno stosować w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne. Należy zachować ostrożność, przepisując leczenie preparatem kobietom w okresie karmienia piersią.

Doustnie. Dorośli i dzieci: zalecana całkowita dawka dobowa to 100 mg/kg mc./dobę w 2 dawkach podzielonych. Niemniej jednak, dawka powinna być dobierana indywidualnie w zależności od stężenia homocysteiny i metioniny w osoczu. U niektórych pacjentów osiągnięcie celów terapeutycznych wymagało stosowania dawek wyższych niż 200 mg/kg mc./dobę. Podczas zwiększania dawek należy zachować ostrożność u pacjentów z niedoborem CBS, ze względu na ryzyko rozwoju hipermetioninemii. U tych pacjentów należy również ściśle monitorować stężenie metioniny. Szczególne grupy pacjentów. Doświadczenia dotyczące stosowania bezwodnej betainy u pacjentów z zaburzeniem czynności nerek lub niealkoholowym stłuszczeniem wątroby wskazują, że nie ma konieczności modyfikacji dawkowania preparatu. Sposób podania. Przed otwarciem należy lekko wstrząsnąć butelkę. W opakowaniu znajdują się trzy miarki służące do odmierzania 100 mg, 150 mg lub 1 g bezwodnej betainy. Zaleca się nabranie z butelki przepełnionej miarki, a następnie zgarnięcie nadmiaru proszku płaskim przedmiotem (np. odwrotną stroną ostrza noża). W ten sposób uzyskuje się następujące dawki bezwodnej betainy: mała miarka 100 mg; średnia miarka 150 mg i duża miarka 1 g. Proszek należy wymieszać z wodą, sokiem, mlekiem, preparatem żywieniowym lub pokarmem do całkowitego rozpuszczenia i natychmiast zażyć. Celem leczenia jest utrzymanie całkowitego stężenia homocysteiny w osoczu poniżej 15 μM lub jak najbliżej tej wartości. Stan stacjonarny jest najczęściej osiągany w ciągu pierwszego miesiąca leczenia.

Podczas kuracji bezwodną betainą u pacjentów z niedoborem CBS opisywano niezbyt częste przypadki ciężkiego obrzęku mózgu związane z hipermetioninemią. Po przerwaniu leczenia uzyskano całkowite ustąpienie objawów: stężenie metioniny w osoczu powinno być <1000 μM. Zaleca się oznaczanie zawartości metioniny w osoczu na początku leczenia, a następnie w przybliżeniu raz lub dwa razy na rok. Jeśli stężenie metioniny wzrośnie znacząco ponad pierwszy próg bezpieczeństwa, wynoszący 700 μmol/l, pacjenta należy poddawać częstszym kontrolom oraz sprawdzać, czy przestrzega zaleconej diety. W celu obniżenia stężenia metioniny należy rozważyć zmianę diety jak również zmniejszenie dawki preparatu lub czasowe przerwanie leczenia preparatem. W razie wystąpienia objawów obrzęku mózgu (np. poranne bóle głowy oraz wymioty i [lub] zaburzenia widzenia) należy skontrolować stężenie metioniny w osoczu, stosowanie się pacjenta do zaleceń dietetycznych i przerwać leczenie preparatem. W razie nawrotu objawów obrzęku mózgu po wznowieniu leczenia należy bezpowrotnie zaprzestać stosowania bezwodnej betainy. W celu ograniczenia ryzyka ewentualnych interakcji lekowych zaleca się zachowanie 30-min. przerwy pomiędzy zażyciem bezwodnej betainy oraz mieszanin aminokwasów i (lub) preparatów zawierających wigabatrynę oraz analogi GABA.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, niniejszy może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Najczęściej spotykanym działaniem niepożądanym podczas stosowania leku Cytstadane,
występującym u więcej niż 1 na 10 osób (bardzo często) jest zwiększenie stężenia metioniny we krwi.
Stężenie metioniny może być powiązane z obrzmieniem mózgu (obrzękiem mózgu), który może
występować u 1 na 100 osób (niezbyt często). W przypadku występowania porannych bóli głowy z
wymiotami i (lub) zaburzeniami widzenia należy natychmiast skontaktować się z lekarzem (mogą to
być objawy obrzęku mózgu).

Zaburzenia żołądka i jelit takie jak biegunka, nudności, wymioty, niestrawność i zapalenie języka
mogą występować niezbyt często ( u 1 na 100 osób). Inne niezbyt częste działania niepożądane
(występujące u 1 na 100 osób) obejmują zmniejszenie łaknienia (anoreksję), zmęczenie, drażliwość,
utratę włosów, mrowienie, nieprawidłowy zapach skóry, brak kontroli oddawania moczu
(nietrzymanie moczu).

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania
niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego
w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej
informacji na temat bezpiczeństwa stosowania leku.

Istnieje ryzyko interakcji bezwodnej betainy z mieszaninami aminokwasów i preparatami zawierającymi wigabatrynę oraz analogi GABA.

Recordati Rare Diseases
Immeuble “Le Wilson"
70 avenue du Général de Gaulle
F-92800 Puteaux - France
33-147-73-64-58
[email protected]
www.recordatirarediseases.com