Ultomiris 100 mg/ml konc. do sporządzenia roztworu do infuzji

1. Co to jest lek Ultomiris i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Ultomiris
Ultomiris to lek zawierający substancję czynną o nazwie rawulizumab, należącą do grupy leków
określanych jako przeciwciała monoklonalne, które wiążą się ze swoistą cząsteczką docelową
w organizmie. Rawulizumab opracowano tak, by wiązał się z białkiem C5 układu dopełniacza, które
wchodzi w skład układu obronnego organizmu nazywanego „układem dopełniacza”.

W jakim celu stosuje się lek Ultomiris
Lek Ultomiris stosuje się w leczeniu pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg
i większej z chorobą określaną jako napadowa nocna hemoglobinuria (ang. paroxysmal nocturnal
haemoglobinuria, PNH), w tym pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem układu
dopełniacza, oraz pacjentów, którzy otrzymywali ekulizumab przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy.
U pacjentów z PNH układ dopełniacza jest nadmiernie aktywny i atakuje krwinki czerwone, co może
prowadzić do zmniejszenia liczby krwinek (niedokrwistości), zmęczenia, trudności w
funkcjonowaniu, bólu, bólu brzucha, ciemnego zabarwienia moczu, duszności, trudności w połykaniu,
zaburzeń erekcji i zakrzepów krwi. Łącząc się z białkiem C5 dopełniacza i je blokując, lek ten może
powstrzymać białka układu dopełniacza przed atakowaniem krwinek czerwonych i w ten sposób
kontrolować objawy choroby.

Lek Ultomiris stosuje się również w leczeniu pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie
ciała 10 kg i większej z chorobą układu krwiotwórczego i nerek nazywaną atypowym zespołem
hemolityczno-mocznicowym (ang. atypical haemolytic uremic syndrome, aHUS), w tym pacjentów,
którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem układu dopełniacza, oraz pacjentów, którzy otrzymywali
ekulizumab przez co najmniej 3 miesiące. U pacjentów z aHUS może dochodzić do zapalenia nerek i
naczyń krwionośnych, w tym płytek krwi, co może prowadzić do zmniejszenia liczby komórek krwi
(trombocytopenia i niedokrwistość), pogorszenia lub ustania czynności nerek, zakrzepów krwi,
zmęczenia i trudności w funkcjonowaniu. Lek Ultomiris może hamować reakcję zapalną organizmu
i jego zdolność atakowania i niszczenia własnych podatnych na uszkodzenia naczyń krwionośnych
i w ten sposób kontrolować objawy choroby, w tym uszkodzenie nerek.

Lek Ultomiris stosuje się również w leczeniu dorosłych pacjentów z pewnym rodzajem choroby
mięśni, zwanej uogólnioną miastenią (generalised Myasthenia Gravis, gMG). U pacjentów z gMG ich
układ odpornościowy może atakować i uszkadzać mięśnie, co może prowadzić do ciężkiego
osłabienia siły mięśniowej, upośledzenia widzenia i mobilności ruchowej, duszności, skrajnego
zmęczenia, ryzyka zachłyśnięcia i znacznego upośledzenia czynności życia codziennego. Lek
Ultomiris może hamować reakcję zapalną organizmu oraz jego zdolność do atakowania i niszczenia
własnych mięśni, usprawniając kurczliwość mięśni i zmniejszając w ten sposób objawy choroby i
wpływ choroby na codzienne czynności. Ultomiris jest szczególnie wskazany dla pacjentów, u których
objawy utrzymują się pomimo leczenia innymi terapiami.

Lek Ultomiris stosuje się również w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobami ośrodkowego układu
nerwowego, które atakują głównie nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy, nazywanymi chorobami ze
spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (ang. neuromyelitis optica spectrum
disorders, NMOSD). U pacjentów z NMOSD nieprawidłowo działający układ odpornościowy atakuje
i niszczy nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy, co może prowadzić do utraty wzroku w jednym lub obu
oczach, osłabienia lub porażenia nóg lub rąk, bolesnych kurczów, utraty czucia, zaburzeń czynności
pęcherza moczowego i jelit oraz znacznych trudności z wykonywaniem codziennych czynności. Lek
Ultomiris może blokować nieprawidłową odpowiedź układu odpornościowego organizmu oraz jego
zdolność do atakowania i niszczenia własnych nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, co
zmniejsza ryzyko nawrotu lub kolejnego rzutu NMOSD.