Elocta 3000 j.m. proszek i rozp. do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań

1 fiolka zawiera nominalnie 250 j.m., 500 j.m., 1000 j.m., 2000 j.m. lub 3000 j.m czynnika krzepnięcia VIII, wytwarzanego z ludzkiego osocza. Aktywność swoista preparatu wynosi około 4000-10200 j.m./mg białka. 1 fiolka zawiera około 0,6 mmol (lub 14 mg) sodu.

Factor VIII (recombinant), efmoroctocog alfa

Czynnik (cz.) VIII po podaniu pacjentowi z hemofilią, wiąże się w krążeniu pacjenta z czynnikiem von Willebranda. Aktywowany cz. VIII przyspiesza przemianę cz. X do aktywowanego cz. X. Aktywowany cz. X przekształca protrombinę w trombinę, a ta przekształca fibrynogen w fibrynę, co umożliwia powstanie skrzepu. Po podaniu dożylnym aktywność cz. VIII w osoczu zmniejsza się zgodnie z dwufazowym rozkładem wykładniczym. W fazie początkowej dystrybucja między kompartmentem wewnątrznaczyniowym a innymi kompartmentami (płyny ustrojowe) odbywa się z okresem półtrwania eliminacji z osocza wynoszącym 1-8 h. W kolejnej fazie okres półtrwania waha się w zakresie 5-18 h, ze średnim czasem wynoszącym ok. 12 h. Poziom aktywności cz. VIII po podaniu dożylnym 1 j.m. cz. VIII na kg mc. wynosi ok. 2%. Średni czas obecności leku w organizmie wynosi ok. 15 h, klirens wynosi ok. 155 ml/h.

Leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII). Lek można stosować we wszystkich grupach wiekowych.

Nadwrażliwość na substancję czynną (rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia VIII i (lub) domena Fc) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

W ciąży i okresie karmienia piersią stosować tylko w przypadku wyraźnych wskazań (brak doświadczenia ze stosowaniem leku z powodu rzadkiego występowania hemofilii A u kobiet).

Podawanie leku powinno być rozpoczęte pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu hemofilii. Aktywność cz. VIII w osoczu wyraża się albo w postaci procentowej (w odniesieniu do prawidłowego osocza ludzkiego) lub w j.m. (w odniesieniu do standardu międzynarodowego cz. VIII w osoczu). Jednostka międzynarodowa (j.m.) cz. VIII równoważna jest ilości cz. VIII znajdującej się w 1 ml prawidłowego ludzkiego osocza. Obliczenie wymaganej dawki cz. VIII oparto na obserwacji empirycznej, że 1 j.m. cz. VIII na 1 kg masy ciała powoduje wzrost aktywności cz. VIII w osoczu od 1 do 2% prawidłowej aktywności. Leczenie substytucyjne. Potrzebną dawkę cz. VIII ustala się za pomocą następującego wzoru: wymagana dawka (j.m.) = masa ciała (kg) x pożądany przyrost czynnika VIII (% wartości prawidłowej) x 0,5. Dawka, częstość podawania i czas trwania leczenia substytucyjnego muszą być dostosowane indywidualnie do potrzeb pacjenta (zależą od stopnia niedoboru cz. VIII, od umiejscowienia i rozległości krwawienia oraz od stanu klinicznego pacjenta). Poniżej przedstawiono zalecenia dla poszczególnych minimalnych poziomów cz. VIII we krwi w różnych rodzajach krwawień. Wczesne krwawienie do stawów, mięśni lub z jamy ustnej - wymagany poziom cz. VIII wynosi 20-40%: powtarzać infuzję co 12-24 h, co najmniej 1 dzień, do czasu ustąpienia krwawienia, na co wskazuje ustąpienie bólu lub zagojenie. Bardziej nasilone krwawienie do stawów, mięśni lub krwiak - wymagany poziom cz. VIII wynosi 30-60%: powtarzać infuzję co 12-24 h, przez 3-4 dni lub dłużej, do czasu ustąpienia bólu i powrotu sprawności. Krwawienia zagrażające życiu - wymagany poziom cz. VIII wynosi 60-100%: powtarzać infuzję co 8-24 h, do momentu ustąpienia zagrożenia. Małe zabiegi chirurgiczne, włączając ekstrakcję zęba - wymagany poziom cz. VIII wynosi 30-60%: powtarzać infuzję co 24 h, co najmniej 1 dzień, do czasu zagojenia. Duże zabiegi chirurgiczne - wymagany poziom cz. VIII wynosi 80-100%, w okresie przed- i pooperacyjnym: powtarzać infuzję co 8-24 h, do czasu odpowiedniego zagojenia rany, następnie kontynuować leczenie co najmniej przez 7 kolejnych dni, w celu utrzymania aktywności cz. VIII w granicach 30-60%. Dawka i częstość podawania powinny każdorazowo zostać dostosowane do klinicznej skuteczności w indywidualnym przypadku. W trakcie leczenia zalecane jest właściwe oznaczanie poziomów cz. VIII, w celu określenia dawki i częstości powtarzania infuzji. W szczególności w czasie większych zabiegów chirurgicznych niezbędne jest dokładne monitorowanie leczenia substytucyjnego poprzez badania koagulologiczne (osoczowa aktywność cz. VIII). Profilaktyka. W przypadku długotrwałej profilaktyki krwawienia u pacjentów z ciężką postacią hemofilii zazwyczaj stosuje się dawki 50 j.m./kg mc. 3-5 dni. W niektórych przypadkach, zwłaszcza u pacjentów w młodszym wieku, konieczne może być skrócenie odstępów między dawkami lub zastosowanie większych dawek. Pacjenci z inhibitorami. Pacjentów leczonych preparatem należy monitorować pod względem wytwarzania inhibitorów cz. VIII. U pacjentów z wysokimi poziomami inhibitora, leczenie z użyciem cz. VIII może być nieskuteczne i należy rozważyć inne możliwości terapii. Leczenie takich pacjentów winno być prowadzone pod kierunkiem lekarzy doświadczonych w opiece nad pacjentami z hemofilią. Dawkowanie u dzieci uzależnione jest od masy ciała, w związku z tym wielkość dawki ustalana jest na tej samej zasadzie, co u dorosłych. Częstość podawania powinna być zawsze ustalana indywidualnie, w zależności od efektywności klinicznej. Sposób podania. Lek podawać dożylnie przez kilka minut. Szybkość podawania powinna zapewniać pacjentowi komfort i nie przekraczać 10 ml/min. W celu przygotowania i podaniu leku, należy używać wyłącznie dostarczonych przez producenta rozpuszczalników i elementów i postępować zgodnie z instrukcją producenta.

W przypadku wystąpienia objawów nadwrażliwości pacjentom należy zalecić natychmiastowe przerwanie stosowania produktu leczniczego i skontaktowanie się z lekarzem prowadzącym. Pacjentów należy poinformować o objawach reakcji nadwrażliwości, takich jak pokrzywka, uogólniona pokrzywka, ucisk w klatce piersiowej, świszczący oddech, niedociśnienie i anafilaksja. W przypadku wstrząsu należy wdrożyć standardowe leczenie przeciwwstrząsowe. Należy monitorować powstawanie przeciwciał neutralizujących cz. VIII (inhibitorów), poprzez odpowiednią obserwację kliniczną oraz badania laboratoryjne. Ryzyko wytworzenia inhibitorów jest zależne od okresu ekspozycji na cz. VIII, przy czym ryzyko jest najwyższe podczas pierwszych 20 dni ekspozycji. W rzadkich przypadkach inhibitory mogą wytworzyć się po pierwszych 100 dniach ekspozycji. U pacjentów z istniejącymi czynnikami ryzyka zaburzeń sercowo naczyniowych, terapia zastępcza czynnikiem FVIII może zwiększyć ryzyko tych zaburzeń. Jeśli wymagane jest urządzenie do centralnego dostępu żylnego, należy uwzględnić ryzyko wystąpienia związanych z tym powikłań, w tym zakażeń miejscowych, bakteriemii i zakrzepicy w miejscu wprowadzenia cewnika. Mimo stosowania metod inaktywacji czynników zakaźnych, nie można całkowicie wykluczyć przeniesienia z preparatem znanych i nieznanych patogenów. Podejmowane środki zapobiegające zakażeniom uważane są za skuteczne wobec wirusów otoczkowych, takich jak: HIV, HBV i HCV oraz bezotoczkowego wirusa zapalenia wątroby typu A (HAV); mogą mieć ograniczoną skuteczność wobec wirusów bezotoczkowych, takich jak parwowirus B19. U pacjentów otrzymujących regularnie lub w powtarzających się okresach czasu leki pochodzące z osocza ludzkiego, zaleca się zastosowanie odpowiednich szczepień (przeciwko WZW typu A i B). Należy przerwać podawanie leku w przypadku wystąpienia reakcji alergicznej lub anafilaktycznej; w przypadku wstrząsu należy zastosować odpowiednie leczenie.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jeśli wystąpią ciężkie, nagłe reakcje alergiczne (reakcja anafilaktyczna), należy natychmiast przerwać
wstrzykiwanie. Należy natychmiast skontaktować się z lekarzem, jeśli wystąpi którykolwiek z
następujących objawów reakcji alergicznej: obrzęk twarzy, wysypka, uogólniony świąd, pokrzywka, ucisk
w klatce piersiowej, trudności z oddychaniem, pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze,
uderzenia gorąca, ból głowy, niskie ciśnienie krwi, ogólne złe samopoczucie, nudności, niepokój i szybkie
bicie serca, zawroty głowy lub utrata świadomości.

W przypadku dzieci nieleczonych wcześniej lekami zawierającymi czynnik VIII, przeciwciała blokujące
(patrz punkt 2) mogą powstawać bardzo często (więcej niż 1 na 10 pacjentów). Jednak u pacjentów, którzy
wcześniej byli leczeni czynnikiem VIII (ponad 150 dni leczenia), ryzyko jest niezbyt częste (mniej niż 1 na
100 pacjentów). Jeżeli tak się stanie, leki mogą przestać działać prawidłowo i może wystąpić utrzymujące
się krwawienie. Jeżeli tak się stanie, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Następujące działania niepożądane mogą wystąpić podczas stosowania tego leku.

Niezbyt częste działania niepożądane (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 100 osób)
Ból głowy, zawroty głowy, zmiana smaku, wolne bicie serca, wysokie ciśnienie krwi, uderzenia gorąca,
ból naczyniowy po wstrzyknięciu, kaszel, ból w dolnej części brzucha, wysypka, wysypka grudkowa,
zakrzepica związana z urządzeniem do podawania, obrzęk stawów, ból mięśni, ból pleców, ból stawów,
ogólne uczucie dyskomfortu, ból w klatce piersiowej, uczucie zimna, uczucie gorąca i niskie ciśnienie
krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w
tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

Nie przeprowadzono badań.

Swedish Orphan Biovitrum Sp.z o.o., Oddział w Polsce
AI. Jerozolimskie 96
00-807 Warszawa
22-206-98-63
[email protected]
www.sobi.com